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2026年罕见病个性化医疗基因编辑突破进展.docx

2026年罕见病个性化医疗基因编辑突破进展.docx

    2026年罕见病个性化医疗基因编辑突破进展

    一、2026年罕见病个性化医疗基因编辑突破进展

    1.1研究背景

    1.2技术突破

    1.2.1基因编辑技术的精准性得到提高

    1.2.2基因编辑技术的安全性得到保障

    1.2.3基因编辑技术的成本降低

    1.3应用前景

    1.3.1提高罕见病治疗的成功率

    1.3.2降低罕见病患者的痛苦

    1.3.3促进罕见病研究的发展

    二、基因编辑技术在罕见病治疗中的应用案例

    2.1病例一：地中海贫血

    2.1.1基因编辑技术的应用

    2.1.2治疗过程

    2.2病例二：囊性纤维化

    2.2.1基因编辑技术的应用

    2.2.2治疗过程

    2.3病例三：杜氏肌肉

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