2025年《肿瘤主动免疫治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》.docxVIP

研究报告

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2025年《肿瘤主动免疫治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》

一、总则

1.目的和依据

目的方面：

《肿瘤主动免疫治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》旨在规范肿瘤主动免疫治疗产品的临床试验研究，提高临床试验质量，确保临床试验数据的科学性和可靠性。该指导原则旨在明确临床试验的设计、实施、评价和报告等方面的要求，为临床试验研究者提供科学、合理、规范的指导。通过制定统一的临床试验标准，推动我国肿瘤主动免疫治疗产品研发进程，促进科技成果转化为临床应用，为患者提供更加安全、有效、个性化的治疗方案。

依据方面：

本指导原则的制定依据包括国家相关法律法规、国际临床试验规范、国内外肿瘤主动免疫治疗领域的研究进展和临床试验实践经验。首先，依据《中华人民共和国药品管理法》及相关配套法规，明确了临床试验的法律地位和规范要求。其次，参考《药物临床试验质量管理规范》（GCP）和《临床试验数据管理规范》（CDMS）等国际临床试验标准，确保临床试验的科学性和严谨性。此外，结合国内外肿瘤主动免疫治疗领域的研究进展，借鉴国际先进的临床试验设计理念和评价方法，形成符合我国实际情况的技术指导原则。同时，总结和分析我国肿瘤主动免疫治疗临床试验实践经验，为本指导原则的制定提供实践依据。

具体依据包括但不限于以下内容：(1)《中华人民共和国药品管理法》及其实施条例；(2)《药物临床试验质量管理规范》（GCP）及《临床试验数据管理规范》（CDMS）；(3)世界卫生组织（WHO）临床试验相关指南；(4)国际药品注册技术要求协调会（ICH）临床试验指导原则；(5)国内外肿瘤主动免疫治疗领域的权威文献和研究成果；(6)我国肿瘤主动免疫治疗临床试验的实践经验和总结；(7)国内外相关药品监督管理部门的政策文件和通知。通过以上依据的综合分析，确保本指导原则的科学性、先进性和实用性。

2.适用范围

适用范围方面：

(1)本指导原则适用于在我国境内开展肿瘤主动免疫治疗产品临床试验的研究者、药品监督管理部门以及相关机构。包括但不限于临床试验的申请、审查、实施、监测、评价和报告等各个环节。

(2)本指导原则适用于所有类型的肿瘤主动免疫治疗产品，包括但不限于肿瘤疫苗、细胞治疗、抗体治疗、免疫调节剂等。无论产品处于临床试验的哪个阶段，均应遵循本指导原则的相关要求。

(3)本指导原则适用于所有参与肿瘤主动免疫治疗产品临床试验的人员，包括但不限于研究者、研究者助理、数据管理员、统计分析人员、伦理委员会成员等。各相关人员应熟悉并遵守本指导原则，确保临床试验的顺利进行。此外，本指导原则还适用于与临床试验相关的其他活动，如临床试验的策划、组织、协调和支持等。

3.基本原则

基本原则方面：

(1)科学性原则：肿瘤主动免疫治疗产品临床试验应遵循科学原理，采用科学的研究方法，确保试验结果的真实性和可靠性。例如，某项针对黑色素瘤患者的新一代免疫检查点抑制剂临床试验，通过严格筛选受试者、设计合理的剂量递增方案、进行长期随访等手段，最终证实了该药物在延长患者生存期方面的显著疗效。

(2)合法性原则：临床试验应严格遵守国家相关法律法规，确保试验过程合法合规。以某项针对晚期肺癌患者的免疫联合治疗方案为例，研究者在进行临床试验前，向伦理委员会提交了详细的试验方案，并获得了批准。在试验过程中，研究者严格遵守临床试验方案，确保患者权益得到充分保障。

(3)公平性原则：肿瘤主动免疫治疗产品临床试验应保证受试者的公平性，避免歧视和偏见。例如，某项针对儿童肿瘤患者的临床试验，在纳入受试者时，充分考虑了性别、年龄、种族等因素，确保了试验结果的代表性。此外，本指导原则还要求，在临床试验中，研究者应提供必要的信息，让受试者充分了解试验目的、方法、风险和利益，并自愿参与。

二、临床试验设计

1.临床试验类型

临床试验类型方面：

(1)Ⅰ期临床试验：此类试验主要评估肿瘤主动免疫治疗产品的安全性，确定最大耐受剂量（MTD），并观察其药代动力学特性。通常在健康志愿者中进行，随后在少量患有肿瘤的患者中进行。例如，一项针对新型肿瘤疫苗的Ⅰ期临床试验，纳入了30名晚期癌症患者，结果显示该疫苗具有良好的安全性，并在一定剂量下表现出免疫激活作用。

(2)Ⅱ期临床试验：Ⅱ期临床试验旨在进一步评估肿瘤主动免疫治疗产品的疗效，并继续监测其安全性。在此阶段，研究者会扩大受试者群体，通常包括数十至数百名患者。以某项针对晚期卵巢癌患者的免疫治疗临床试验为例，纳入了120名患者，结果显示，接受该免疫治疗的患者中，约20%的患者肿瘤得到缓解，显示出一定的治疗潜力。

(3)Ⅲ期临床试验：此类试验旨在比较肿瘤主动免疫治疗产品与其他已批准的治疗方法或安慰剂在疗效和安全性方面的差异。通常在较大规模的受试者