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先进的基因编辑技术在罕见病治疗中的突破

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先进的基因编辑技术在罕见病治疗中的突破

摘要:罕见病,又称遗传病,是指发病率低、病因复杂的疾病。传统的治疗方法难以有效应对罕见病的复杂性。近年来,随着基因编辑技术的飞速发展,CRISPR/Cas9等基因编辑工具为罕见病治疗提供了新的策略。本文综述了先进的基因编辑技术在罕见病治疗中的突破,包括技术原理、应用实例、治疗前景以及面临的挑战。通过分析,展示了基因编辑技术在罕见病治疗中的巨大潜力

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