基因治疗遗传性耳聋研究.ppt

基因治疗遗传性耳聋研究汇报人：***（职务/职称）日期：2026年**月**日

遗传性耳聋概述基因治疗基础原理关键治疗靶点研究基因递送系统开发CRISPR基因编辑应用RNA疗法研究进展动物模型研究成果目录

临床试验现状安全性评估体系治疗时间窗与伦理个性化治疗方案技术挑战与突破国际研究对比未来发展方向目录

遗传性耳聋概述01

流行病学数据与疾病负担60%以上先天性耳聋由遗传基因突变导致，2780万听力残疾人中33.5%为遗传性聋。全球新生儿中遗传性耳聋发病率约为1-3/1000，我国每年新增3.5万先天性聋儿，占出生缺陷第二位。80%单基因突变耳聋为常染色体隐性遗传，GJB2、SLC2