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女孩吃蔡磊研发药渐冻症没再发展

一、RAG-17疗法显效：20岁女孩病情终止进展

2026年初，一则来自渐冻症患者群体的消息，让沉寂的ALS（肌萎缩侧索硬化）治疗领域泛起涟漪——蔡磊团队研发的新型RNAi疗法RAG-17，在一名20多岁女性患者身上实现了病情完全终止进展。这名曾因肌肉萎缩依赖轮椅的女孩，用药3个月后不仅恢复了上肢力量，还能脱离辅助设备完成端杯、系鞋带等精细动作，生活逐渐回归正常。

这是RAG-17疗法临床应用的“鲜活注脚”。作为全球首个同时获得中美临床试验批准的渐冻症RNAi疗法，RAG-17的核心逻辑是精准靶向SOD1基因突变——通过干扰致病基因的表达，阻断运动神经元的死亡进程。对这名携带SOD1突变的女孩而言，药物如同“刹车”：她的肌电图指标从“每月恶化1分”转为“连续6个月稳定”，上肢肌力较治疗前提升30%，甚至能独立完成爬楼梯等中等强度动作。

事实上，这并非RAG-17的首次“突破”。在此前的小范围试验中，已有多名病友反馈类似效果：一名45岁男性患者用药后，上臂力量恢复至能举起重5公斤的物品；一名38岁女性患者的病情下滑速度放缓50%，维持了4个月的生活自理能力。而20岁女孩的案例，更让研究者看到了“病情逆转”的可能——这是渐冻症治疗中最珍贵的“转机”，意味着患者无需再面对“每天变糟一点”的绝望。

二、从患者到研究者：蔡磊与渐冻症的“生死博弈”

RAG-17