siRNA药物行业深度报告：黎明已至，国产争先.docxVIP

证券研究报告

黎明已至，国产争先

——siRNA药物行业深度报告

行业投资评级：强大于市|维持

发布时间：2026-02-27

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投资要点

相较于传统小分子和生物药，siRNA药物为代表的核酸疗法可精准沉默致病蛋白，高效降解且作用时间长，目前已成为新药开发热门方向。技术层面主要包括修饰和递送，其中递送为核心技术，肝外递送是目前的突破重心，技术路径包括LNP、抗体、肽类以及VLP递送，各有优劣，其中AOC发展稍快。

海外巨头渐入收获期，静待肝外递送POC

siRNA行业先驱Alnylam开发的GalNAc肝内递送凭借递送效率极高、特异性强以及作用持久等优势，已成为肝递送的“标准答案”，其他海外巨头如Arrowhead和Dicerna等针对PCSK9、AGT、Lp(a)以及ApoC3等心血管常见靶点的siRNA药物已进入临床后期或商业化的收获期，而针对肌肉、神经系统以及眼部等肝外器官目前仍处于研发早期阶段，目前Alnylam的C16递送平台已在CNS领域、Arrowhead的TRiM平台在脂肪组织领域初步展现潜力，未来新靶点的发现与肝外递送平台将成为竞争的核心要点。

国产siRNA药物GalNAc递送百花齐放，双靶及肝外递送奋勇争先

国产siRNA药物研发呈现百花齐放格局，初创企业方向多样，BigPharma不甘落后相继入局，国内企业已成为全球siRNA赛道极为