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《儿童用药(化学药品)药学开发指导原则》(试行)

儿童群体因生理功能、代谢特点及器官发育程度的差异，对药物的反应与成人存在显著区别。化学药品的儿童用药研发需基于儿童不同年龄段的生理特征，结合药学研究的科学性与严谨性，系统开展原料药、制剂、质量控制及稳定性等关键环节的研究，确保儿童用药的安全性、有效性、依从性及质量可控性。本指导原则适用于以儿童为目标人群的化学药品研发，包括创新药、改良型新药（如儿童专用剂型、规格）及已上市成人药物的儿童适应症扩展，旨在为研发主体提供符合儿童生理特点的药学开发技术路径与评价要点。

一、总体要求

儿童用药药学开发需以“儿童为中心”，遵循“科学、伦理、可及”原则。科学性体现在基于儿童生理特征（如胃肠道功能、肝肾功能、体表面积等）设计药物剂型、规格及给药途径；伦理性要求研发过程需充分保护儿童权益，避免不必要的风险；可及性强调通过合理的剂型设计（如口感优化、剂量精准）提高患儿用药依从性，同时兼顾生产可行性与成本控制。研发主体应建立全生命周期的质量控制理念，从原料药选择、制剂处方工艺开发到稳定性研究，均需结合儿童用药的特殊需求，确保各环节数据完整、逻辑关联，为临床研究及上市后质量持续改进提供支撑。

二、原料药研发要求

儿童用药的原料药研发需在满足一般化学药品要求的基础上，重点关注杂质控制与物理性质适配性。

1.来源与工艺：原料药的合成路线、起始物料及关