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小儿血液系统疾病造血干细胞移植指南

小儿血液系统疾病的造血干细胞移植（HSCT）是通过重建患儿造血与免疫系统，治疗恶性或非恶性血液系统疾病的关键手段。其实施需结合疾病类型、患儿个体特征及供者条件，遵循精准化、个体化原则。以下从核心环节展开具体阐述。

一、适应症的精准把握

小儿血液系统疾病HSCT的适应症需基于疾病本质、危险分层及常规治疗效果综合判断，分为恶性与非恶性两大类。

（一）恶性疾病

1.急性白血病：急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童最常见恶性血液病，HSCT主要用于高危或复发难治病例。初诊时危险度分层为“极高危”（如BCR-ABL1阳性、KMT2A重排伴婴儿白血病）或诱导缓解治疗第15天骨髓原始细胞＞25%的“早期治疗反应不良”患儿，需在首次完全缓解（CR1）期行移植；复发患儿中，骨髓复发发生于CR1后18个月内（早期复发）或髓外复发伴骨髓浸润者，应尽快评估移植。急性髓系白血病（AML）中，初诊伴FLT3-ITD高表达、复杂核型（≥3种染色体异常）或CR1期微小残留病（MRD）持续阳性（≥10??）的高危患儿，CR1期移植可改善生存；复发或原发耐药者需桥接至CR2期移植。

2.淋巴瘤：儿童霍奇金淋巴瘤（HL）仅在二线化疗失败或多次复发（≥2次）时考虑移植；非霍奇金淋巴瘤（NHL）中，伯基特淋巴瘤若初治未达CR或CR后6个月内复发，T细胞淋巴瘤（如间变大