2024-2025年基因治疗分析报告.pptxVIP

BUSSNESS2024-2025年基因治疗分析报告

目01基因治疗行业综述02基因治疗行业环境03基因治疗行业现状04行业痛点及发展建议录05行业发展趋势

①基因治疗行业综述行业定义、行业发展历程、行业产业链

定义广义的基因治疗指通过纠正或补偿异常基因缺陷以达到治疗疾病的一种治疗方法。基因作为遗传物质的基本单位，具有控制遗传性状表达和活性调节的作用。基因治疗可根据实现手段的不同分为离体治疗和体内治疗两大类。体内基因治疗和体外基因治疗的研发管线各占一半，病毒仍是最常用的基因载体。采用体内方法还是体外方法由很多因素决定，比如疾病产生部位、体内细胞的获取难度等等，总体来说，体内方法和体外方法没有显著的优劣差异。基因治疗的临床用途主要包括基因改正、基因修饰、基因激活、基因屏蔽、复合编辑等。

行业发展历程全面叫停的整顿期☆2015年爆发“魏则西”事件，原国家卫计委全面叫停所有免疫细胞治疗的临床应用，仅可用于临床研究。有限制的自由发展期☆2002年发布的《药品注册管理办法(试行)》中将基因治疗产品作为治疗性生物制品三类进行管理。☆2009年原国家卫生部发文将细胞疗法作为第三类医疗技术进行管理，允许临床应用和收费。鼓励发展的规范化道路☆2017年12月CDE发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》，制定了细胞疗法的技术要求，迈出了规范化要求的第一步。☆随后CAR-T疗法被原国家药品