2026年药物临床试验新项目备案指南.docxVIP

2026年药物临床试验新项目备案指南

第一章备案前决策：从科学假设到监管可接受性

1.1科学假设的“可验证性”再定义

2026年起，国家药监局（NMPA）对首次人体（FIH）试验的备案材料实行“科学假设-验证路径”双轨审查。过去只需说明“探索安全性”，现在必须提交“可验证科学假设”的三页纸摘要，包含：①生物标志物与靶点结合的定量模型；②预期剂量-暴露-效应曲线；③失败边界（即出现何种结果即停止开发）。建议用PBPK/PD反向推算人体首剂，而非简单1/10NOAEL。若靶点存在种族多态性，还需提供中国人群vs.全球人群EC50差异的体外数据，否则被视为“科学假设不可验证”，直接退回补充。

1.2监管可接受性的“灰区”清单

以下四类项目即使科学假设成立，仍被纳入“灰区”：

①作用于CNS的寡核苷酸，半衰期7天；

②基因编辑组件通过病毒样颗粒（VLP）递送，但整合酶活性10%野生型；

③放射性配体治疗剂量30mCi且靶/非靶比值3；

④任何包含“免疫沉默”修饰的CAR-NK细胞。

灰区项目须额外提交“风险-获益权衡叙事”，由CDE与辐射防护、基因治疗、放射性药物三个平行专业组会签，周期+40个工作日。

第二章备案资料：模块1-5的2026版颗粒度

2.1模块1：区域信息

新增“中国人群特异性数据索引表”（需Excel可编辑版），列明：

每例受试者是否携带CYP2