干细胞临床研究有效性评价指南（试行）.docx

干细胞临床研究有效性评价指南（试行）

1适用范围

本指南适用于经临床试验立项的各类干细胞产品（包括成体干细胞、胚胎干细胞衍生细胞、诱导多能干细胞衍生细胞，含自体、异体来源）临床研究的有效性评价，覆盖用于疾病预防、诊断、治疗的干细胞产品，基因组编辑改造的干细胞、基因工程修饰的干细胞产品可参照本指南执行；本指南不适用于生殖领域、非医疗用途的干细胞相关研究。

2有效性评价基本原则

2.1风险获益动态评价原则

干细胞临床研究多针对未满足临床需求的难治性疾病，需贯穿研究全周期开展有效性-安全性的动态评价，早期研究阶段若初步有效性信号明确，且整体风险可接受，即可推进研究；若中期分析显示有效性不达标，