大鼠神经上皮干细胞移植：无神经节细胞性巨结肠病治疗新探索.docxVIP

大鼠神经上皮干细胞移植：无神经节细胞性巨结肠病治疗新探索

一、引言

1.1研究背景与意义

无神经节细胞性巨结肠病，又称先天性巨结肠（Hirschsprungsdisease，HD），是一种常见的先天性消化道发育畸形，发病率约为1/5000，男女比例约4:1。其主要病理变化为结肠远端或直肠缺乏神经节细胞，致使该肠段持续痉挛，肠腔狭窄，而近端结肠因粪便淤滞出现肥厚、扩张，引发功能性肠梗阻。临床表现主要为婴儿和儿童的顽固性便秘和逐渐加重的腹胀为主的完全性或不完全性功能性肠梗阻。若不及时治疗，会严重影响患儿的生长发育，甚至危及生命。

目前，手术切除病变狭窄肠段并进行端-端吻合是临床上治疗无神经节细胞性巨结肠病的主要方法，如Swenson术、Soave术、Duhamel术及其相应改良术式、单纯经肛门拖出术、腹腔镜手术等。然而，这些传统手术方式存在诸多弊端。一方面，手术创伤较大，对患儿身体机能影响显著，术后恢复缓慢。另一方面，术后常伴有多种并发症，据相关研究统计，术后大便失禁发生率为10％-78％，便秘发生率为16％-72％，还可能出现小肠结肠炎、稀便、患儿心理障碍等问题，严重者可致结肠破裂。此外，对于病变累及直肠下段或大段结肠的患儿，手术切除后还可能引发大便失禁和代谢紊乱等情况。因此，寻找一种更有效、安全且创伤小的治疗方法迫在眉睫。

干细胞技术作为现代生物