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对“以患者为中心”的罕见疾病药物研发的审评考虑
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对“以患者为中心”的罕见疾病药物研发的审评考虑
摘要:以患者为中心的罕见疾病药物研发是一个复杂且充满挑战的过程。本文旨在探讨在审评过程中如何考虑患者需求,提高罕见疾病药物研发的效率。首先,简要介绍了罕见疾病的特点以及以患者为中心的理念。接着,详细阐述了在药物研发的各个阶段如何贯彻以患者为中心的原则,包括靶点选择、临床试验设计、疗效和安全性评估等方面。最后,提出了我国在罕见疾病药
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