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诺西那生钠临床应用考核试题

一、选择题

1.诺西那生钠（Nusinersen）的适应症是（）[单选题]*

A.脊髓性肌萎缩症（SMA）

B.肌萎缩侧索硬化症（ALS）

C.杜氏肌营养不良症（DMD）

D.多发性硬化症（MS）

答案：A

诺西那生钠是首个获批用于治疗脊髓性肌萎缩症的反义寡核苷酸药物，通过调节SMN2基因剪接增加功能性SMN蛋白表达。

2.诺西那生钠的给药途径是（）[单选题]*

A.口服

B.静脉注射

C.鞘内注射

D.皮下注射

答案：C

鞘内注射可直接将药物递送至中枢神经系统，绕过血脑屏障，提高靶组织药物浓度。

3.诺西那生钠的常见不良反应包括（）[多选题]*

A.血小板减少

B.肾功能异常

C.呼吸道感染

D.头痛

E.低钾血症

答案：A、C、D

临床试验中常见不良反应为血小板减少、呼吸道感染及头痛，肾功能异常和低钾血症较少见。

4.诺西那生钠的治疗机制是（）[单选题]*

A.抑制SMN1基因突变

B.促进SMN2基因外显子7的保留

C.激活肌肉细胞再生

D.阻断炎症因子释放

答案：B

药物通过修饰SMN2基因的剪接过程，增加全长SMN蛋白的产生，弥补SMN1基因功能缺陷。

5.诺西那生钠的初始负荷剂量