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生物药品研发与生产手册（执行版）

第1章

药品研发概述与立项规范

1.1研发类型分类与适用范围

创新药研发是指针对从未上市或已上市失败的药物进行全新分子设计、生物偶联或全新给药途径开发的研发活动，其核心特征在于“从头设计”或“完全重构”，通常涉及从头设计（DeNovoDesign）或基于现有分子的定向改造（DirectedEvolution），需经历从靶点发现到临床前研究的完整闭环，周期长达10-15年，投入成本高达数十亿美元，是药企获取独家市场独占权的战略核心。改良型新药研发是指利用已上市的相同活性成分，通过改变剂型、给药途径、剂量、联合用药或佐剂配方等方式，提升疗效、降低毒性或改善患者依从性的研发活动，其特点是“基于现有分子”或“基于已知结构”，通常周期为3-5年，成本显著低于创新药，但需经过严格的生物等效性（BE）或药代动力学（PK）研究证明其安全性与有效性。

仿制药研发是指对已批准上市的相同活性成分，在确保与原研药具有相同临床疗效、相同安全性及相同质量属性的前提下，进行工艺优化、辅料替换或剂型转换的研发活动，其核心在于通过生物利用度（Bioavailability）和等效性（TherapeuticEquivalence）证明，旨在通过市场竞争降低成本、缩短上市时间。生物类似药研发是指对已批准上市的生物制品（如抗体药物、细胞治疗产品、基因治疗