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生物制药与基因编辑技术手册

第1章生物制药基础与产业概况

1.1生物制药的核心定义与分类体系

生物制药是利用基因工程、细胞工程、酶工程、微生物工程以及发酵工程等技术，从生物体（包括动植物和微生物）中获取活性成分或生产生物制品，用于诊断、治疗、预防疾病及促进健康的技术体系。其核心在于“生物源性”和“高附加值”，区别于传统化学合成药物。生物制品主要分为两大类：一类是生物大分子药物，如单克隆抗体、疫苗、重组蛋白等，具有高度的特异性和免疫原性；另一类是细胞治疗产品，如干细胞疗法、CAR-T细胞疗法等，主要用于修复受损组织或增强免疫功能。

在分类体系中，单抗（MonoclonalAntibody,mAb）是目前市场占比最大的生物药类别，约占全球生物药销售额的60%以上，主要用于肿瘤、自身免疫性疾病及感染性疾病的治疗。重组蛋白药物（RecombinantProteinDrugs）是通过基因工程将外源基因注入宿主细胞，利用宿主细胞表达所需蛋白质的技术产物，例如胰岛素、生长激素和干扰素等，广泛应用于糖尿病、激素替代治疗等领域。疫苗是预防生物制品的重要形式，包括灭活疫苗、减毒活疫苗、亚单位疫苗和基因工程疫苗等，通过模拟病原体抗原刺激机体免疫系统产生特异性抗体，从而获得对特定病原体的免疫力。

细胞治疗属于前沿领域，其中CAR-T疗法通过改造T细胞使其能够识别并