基因治疗产品临床研究设计指南（试行）.docx

基因治疗产品临床研究设计指南（试行）

一、总体设计基本原则

1.1风险分层递进设计原则

基因治疗产品因载体特性、基因修饰方式不同，风险差异较大，需以风险获益为核心开展分层递进设计：按风险等级将产品分为三类：高风险（整合型逆转录病毒/慢病毒载体、可稳定整合的基因编辑系统、生殖细胞基因修饰产品）、中风险（非整合型病毒载体如AAV、腺病毒，非整合型基因编辑产品）、低风险（瞬时转染的mRNA基因药物、体外修饰非整合型细胞产品），风险等级越高，研究推进越需保守，从低剂量到高剂量、从小样本到大样本逐步推进，每阶段需完成充分安全性评价后方可进入下一阶段，禁止未经充分安全性验证直接扩大样本量。

1.2基于