基因治疗产品临床终点评价指南（试行）.docx

基因治疗产品临床终点评价指南（试行）

1总则

1.1目的

为规范基因治疗产品临床试验阶段及上市后研究中临床终点的设计、选择、测量与评价，保障临床试验设计的科学性，保护受试者权益与安全，支持基因治疗产品的合理研发与审批，明确监管预期，制定本指南。本指南为试行，将根据基因治疗领域的研发进展与监管实践适时更新。

1.2适用范围

本指南适用于基于核酸修饰的人类体细胞基因治疗产品，涵盖体内递送型、体外基因修饰回输型两类，包括基因添加、基因编辑（碱基编辑、先导编辑、CRISPR-Cas9敲除/插入等）、基因沉默、溶瘤病毒等产品；不适用于生殖细胞基因改造、生殖细胞基因治疗相关研究。

1.3基本原则