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新药研发流程与质量控制手册（执行版）

第1章研发立项与前期规划管理

1.1创新药立项依据与可行性评估

立项依据的构建需严格遵循“临床需求-技术突破-市场潜力”的逻辑链条，首先通过全球疾病负担报告（GBD）数据或权威医学文献，量化分析特定疾病（如阿尔茨海默病）的发病率及治疗空白，确立药物解决的紧迫性与必要性。在技术可行性方面，必须深入调研候选药物在分子结构修饰上的创新点，例如引入新型手性中心或优化疏水相互作用，以突破传统药物的药代动力学（ADME）瓶颈，确保其具备进入临床试验的内在化学基础。

市场可行性评估需结合目标人群的用药习惯、竞品格局及支付方（如医保局或商业保险公司）的准入标准，计算预期市场空间（TAM）并评估进入壁垒，确保产品具备商业化落地的商业逻辑。立项后的初步筛选会采用多指标加权评分法，综合考量靶点覆盖度、先导化合物活性指数（IC50/Ki）及合成可行性，剔除活性低或合成路线过于复杂的化合物，从而缩小研发管线范围。团队组建是立项成功的关键，需明确研发负责人、临床药理学家、毒理学家及化学家的岗位分工，并建立基于互补能力的核心骨干团队，确保关键节点有人负责。

最终立项决策需形成书面立项报告，明确研发目标、预算上限、时间表及风险预案，经公司管理层审批通过后正式启动，并据此分配首批研发资源。

1.2靶点验证与先导化合物筛选

靶点验证阶段需利用高斯模