基因治疗产品稳定性研究技术指南（试行）.docx

基因治疗产品稳定性研究技术指南（试行）

1目的与适用范围

为规范基因治疗产品的稳定性研究，科学评估产品在生产、贮藏、运输、使用全过程中的质量变化规律，明确产品有效期与贮藏条件，保障基因治疗产品临床使用的安全性和有效性，制定本指南。

本指南适用于以核酸为活性成分、经基因修饰的细胞为活性成分的各类基因治疗产品，包括但不限于：体内递送的非病毒核酸类产品（质粒DNA、mRNA、小核酸等）、病毒载体类基因治疗产品（腺相关病毒AAV、慢病毒、腺病毒、溶瘤病毒等）、体外基因修饰的细胞治疗产品（CAR-T、CAR-NK、基因修饰干细胞、基因编辑T细胞等）、基因编辑工具产品等。本指南不适用于未经过基因修饰的体