基因治疗产品研究技术指导原则（试行）.docx

基因治疗产品研究技术指导原则（试行）

1范围

本指导原则适用于基于核苷酸碱基序列修饰、编辑或调控基因功能表达的人体体细胞基因治疗产品的研究开发与注册申报，涵盖两类产品：一是体内给药型基因治疗产品，包括病毒载体类（腺相关病毒AAV、腺病毒Ad、慢病毒LV、单纯疱疹病毒HSV、溶瘤病毒等）、非病毒载体类（脂质纳米粒LNP包裹核酸、裸DNA、细菌载体、阳离子聚合物载体等）；二是体外给药型基因治疗产品，包括经基因修饰的自体/异体体细胞（如CAR-T、CAR-NK、基因修饰造血干细胞、基因修饰间充质干细胞等）。本指导原则不适用于生殖细胞基因编辑产品、预防性核酸疫苗、常规小分子反义寡核苷酸药物、传统体细