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多囊肝病的医疗管理总结2026

多囊肝病（PLD）是一种少见的遗传性疾病，是两种独立、遗传性疾病的常见表型：常染色体显性多囊性肝病和常染色体显性多囊性肾病（ADPKD），主要由囊肿内部液体异常聚集所致，临床以肝脏逐渐增大为主，出现早期饱腹感、运动障碍（前屈受限或不能俯卧）、慢性的腹部疼痛、呼吸窘迫及腹股沟疝症状。对患者的生活质量造成严重的不良影响。对于单发且无并发症的囊肿，可行穿刺抽吸联合硬化剂注射治疗；对于局部聚集的囊肿，可考虑手术开窗治疗，而终末期PLD导致肌肉减少或其他并发症的患者可能需要肝移植。但对于弥漫性、多发性囊肿的中重度表型患者，临床管理极具挑战性。

目前，药物治疗选择有限，生长抑素类似物（SSA）如奥曲肽、兰瑞肽和帕瑞肽，在过去几年中已成为PLD治疗选择，其作用机制是通过抑制环磷酸腺苷，减少囊肿上皮的液体分泌与细胞增殖。多项临床试验和荟萃分析已评估了SSA在缓解疾病进展和改善患者预后方面的有效性，并且已纳入欧洲肝病学会和全球多囊肾预后改善工作组的临床实践指南中。但是如何从试验证据转变为日常临床实践仍然存在挑战，如长期获益的风险不明、最佳剂量策略及患者的选择等问题。

2025年，欧洲肝病参考网络组织多学科专家工作组，根据系统文献检索、专家调查及临床经验，制定了PLD医学管理的立场声明（以下简称“声明”），旨在为SSA在PLD管理中的应用提供清晰、实用的临床指导。