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药品研发与临床试验指南（执行版）

第1章药品研发战略与规划

1.1研发目标设定与资源评估

研发目标的设定必须基于明确的临床需求与可量化的预期终点，例如针对某类罕见病药物，目标应明确为“在三年内将特定罕见病的确诊患者比例提升30%，而非模糊的“提高疗效”，这样能确保后续资源聚焦于关键指标。在资源评估阶段，需建立多维度的成本效益分析模型，将研发成本拆解为临床试验费、药物生产成本及监管申报成本，并参考行业平均数据，如头部创新药企在I期临床试验阶段的平均投入约为5000万元人民币。

资源评估需结合企业自身的财务状况与外部融资环境，通过敏感性分析预测不同资金筹措方案下的风险点，例