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#2026年超药品说明书用药目录（版新增用法）

官方专业指导文档

第一章引言

1.1背景与现状

超药品说明书用药（Off-labelUse）是指药品使用的适应症、剂型、剂量、给药途径、适用人群等超出药品监督管理部门批准的药品说明书范围的行为。这一现象在全球范围内普遍存在，是临床药物治疗中不可避免的现实问题。在临床实践过程中，由于药品说明书更新滞后于医学研究进展、罕见病治疗需求迫切、特殊人群用药缺乏充分循证证据等多种原因，超说明书用药成为临床医师解决治疗难题的重要手段。

从国际视野来看，美国食品药品监督管理局（FDA）明确允许合法的超说明书用药行为，但需遵循严格的循证医学原则和伦理要求。欧盟各国对超说明书用药的管理各有侧重，但普遍强调需要在充分评估风险获益比的基础上进行。中国的超药品说明书用药管理经历了从无序到规范的发展历程，近年来随着《药品管理法》的修订和医疗机构药事管理要求的完善，超说明书用药的合理性评价和规范化管理已成为医疗机构药事管理的重要组成部分。

超药品说明书用药的存在具有其客观合理性和临床必要性。首先，医学研究不断取得新进展，新的治疗方案和药物适应症不断涌现，而药品说明书的更新周期较长，难以跟上医学发展的步伐。其次，某些罕见病或特殊类型的疾病缺乏针对性的治疗药物，临床医师不得不选择已有药物进行探索性治疗。再次，儿童、老年人、孕产妇