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医药行业研发部研究员临床前研究手册

第1章研究设计与伦理合规

1.1临床前研究项目立项与可行性分析

立项前需严格对照国家药监局（NMPA）发布的《药物临床试验质量管理规范》（GCP）及行业通用标准，对拟研发的候选药物在体内药效学（Pharmacodynamics）和药代动力学（Pharmacokinetics,PK）特征进行初步评估，确保研究目标明确且符合“三性”原则（安全、有效、可控）。利用实验室模拟数据或文献检索，构建初步的体外药效模型，预测不同剂量水平下药物对关键靶点（如受体、酶）的抑制或激活效果，为后续体内实验设计提供理论依据和剂量选择范围。

组织跨学科团队（包括药理学家、毒理学专家、统计学家及临床顾问）召开可行性论证会，重点分析实验方案的统计学效力，确定样本量（PowerAnalysis）需满足80%的统计功效，并估算预期的药物发现（LeadDiscovery）或候选药物（LeadOptimization）的初步成本。编制详细的《研究设计书》（RDPlan），明确实验阶段（如细胞模型、动物模型、临床前动物实验）、实验周期、主要终点指标及次要终点指标，并列出所需的独家试剂、动物种属及特殊培养条件清单。进行初步的风险评估，识别潜在的技术难点（如细胞转染效率低、动物模型个体差异大）及合规风险，制定初步的应急预案，并确认项目预算是否覆盖实验耗材、动