2025年制药行业研发部研发工程师新药研发手册.docxVIP

2025年制药行业研发部研发工程师新药研发手册

第X章药物发现与筛选

1.1靶点验证与机制研究

利用生物信息学工具如ChEMBL或DrugBank检索与候选药物分子结构相似的潜在靶点，重点筛选在人类疾病模型中表达量高、功能特异性强的蛋白，例如通过STRING数据库验证靶点间的相互作用网络，确保靶点与疾病病理机制的高度相关性。接着，通过构建体外细胞模型（如HEK293细胞）或动物模型（如小鼠C57BL/6小鼠），利用CRISPR-Cas9基因编辑技术敲除或过表达靶点基因，观察细胞周期阻滞、凋亡诱导或酶活性的具体变化，以确证靶点在疾病发生发展中的核心作用。

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