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肺部靶向LNP技术_医工转化可行性分析报告.pptx

肺部靶向LNP技术_医工转化可行性分析报告.pptx

    1.2摘要完整翻译

    开发肺部靶向递送系统对于治疗肺部疾病（如遗传性呼吸系统疾病、感染、纤维化和癌症）至关重要。本研究合成并评估了444种肺部靶向脂质（LuTlipids），这些脂质形成脂质纳米颗粒（LNPs），能够高效递送mRNA和CRISPR-Cas9基因编辑器到肺部，且副作用极小。

    经验分析揭示了构效关系，表现最优的LuT脂质具有独特的三脚架式结构，包括一个季铵盐头部、三条长烷基链作为腿和一条短链作为手柄。LuT脂质通过吸附血浆蛋白改善了内体逃逸、货物释放和内源性靶向。

    领先的1A7B13LNPs与基准

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