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医药行业研发部研发工程师新药研发工作手册

第1章研发策略与立项管理

1.1药物研发整体路线图与阶段规划

研发路线图采用5R核心框架，即研究（Research）、注册（Registration）、研发（Development）、注册后（Post-Registration）及商业（Commercial）五个阶段。对于创新药而言，从概念验证（CDMO）到商业化上市，平均有效临床试验数据收集周期需控制在180天以内，以确保在FDA或NMPA审批窗口期内完成关键节点。②在临床前研究阶段，需严格遵循GLP规范，建立药物发现（Discovery）与临床前研究（Preclinical）的闭环。例如，在化合物筛选阶段，需利用高通量筛选（HTS）结合虚拟筛选，将候选化合物库规模控制在10万条以内，并依据PNS库（药物发现中的有害化合物）进行初步过滤，剔除30%以下具有潜在结构毒性的分子。临床前研究阶段需完成详细的药效学（PK/PD）和药代动力学分析，确保药物在理想给药条件下达到预期的生物利用度。若药物在Caco-2细胞模型中的渗透率低于50%，则需重新设计给药方案或调整剂型，以避免临床失败。④进入临床试验阶段前，必须完成IND申报，并提交包含非劣效性或非劣效性对比数据的关键文件。例如，在I期临床试验中，若观察到药物剂量增加30%后，AUC