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再生障碍性贫血免疫抑制治疗临床路径（2025年版）

一、前言

再生障碍性贫血（aplasticanemia，AA）是一组以骨髓造血功能衰竭、外周全血细胞减少为特征的获得性骨髓衰竭综合征。免疫抑制治疗（immunosuppressivetherapy，IST）是年龄＞40岁或缺乏人类白细胞抗原（HLA）相合同胞供者的重型/极重型AA（SAA/VSAA）患者的一线方案，也是非重型AA（NSAA）输血依赖或伴高危克隆演变倾向患者的重要选择。为进一步规范我国AA-IST的临床实施，提高疗效、降低毒性、改善长期生存质量，国家卫生健康委员会血液病医疗质量控制中心联合中华医学会血液学分会红细胞疾病学组，依据2020—2024年最新循证医学证据与多学科专家共识，制定《再生障碍性贫血免疫抑制治疗临床路径（2025年版）》，供全国血液科及相关学科参照执行。

二、适用范围与路径目标

2.1适用对象

经骨髓形态、活检、染色体及克隆性标志检测确诊的获得性AA；

拟接受以抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢素A（CsA）为基础的经典IST，或含阿仑单抗、氟达拉滨等新型IST方案；

年龄≥12岁，性别不限；

东部肿瘤协作组体能状态评分（ECOG）0–2分，重要脏器功能可耐受IST。

2.2路径目标

3个月内血液学反应率≥60%，6个月≥75%，12个月≥80%；

早期致死率≤5%，重度感染率≤25%，IS