2025年医药行业研发部工程师新药研发技术手册.docx

2025年医药行业研发部工程师新药研发技术手册

第1章创新药物发现与先导化合物筛选

1.1生物信息学驱动的新药靶点发现

研究人员需利用基因组学数据库（如NCBIGene或Ensembl）检索目标疾病相关基因，筛选出在正常组织中表达量低而在肿瘤组织中显著高表达的“差异表达基因”，例如在肺癌组织中特异性上调的EGFR基因，这是后续靶点验证的起点。接着，应用转录组学数据（如GEO数据库）进行基因共表达网络分析，通过构建加权共表达网络，识别出在特定病理状态下同时高表达的基因簇，例如在乳腺癌中呈显著簇状高表达的HER2家族成员，从而锁定潜在的分子靶点。

随后，利用蛋白质