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肌萎缩侧索硬化小分子药物研究进展

01CONTENTS020304疾病概述与机制药物研发策略其他机制药物总结与展望

疾病概述与机制

肌萎缩侧索硬化（ALS）是最常见的运动神经元病亚型，其核心病理特征是大脑运动皮层上运动神经元和脑干、脊髓前角下运动神经元发生进行性变性，导致运动功能不可逆损伤。ALS临床表现为进行性加重的肌无力、肌萎缩等下运动神经元症状，并伴随锥体束征等上运动神经元受累体征。若早期累及球部或呼吸肌，会导致吞咽、言语及呼吸功能减退，预后较差。ALS病因未明，其发病并非单一通路所致，而是涉及兴奋毒性、氧化应激、神经炎症、线粒体功能障碍、蛋白稳态失衡等多条病理环节相互交织、累积的复杂过