CN119613504A 腺相关病毒变异衣壳和其使用方法 （4D分子治疗有限公司）.docxVIP

(19)国家知识产权局

(12)发明专利申请

(10)申请公布号CN119613504A

(43)申请公布日2025.03.14

(21)申请号202411487341.6

(22)申请日2018.09.19

(30)优先权数据

62/5609012017.09.20US

(62)分案原申请数据

201880071752.32018.09.19

(71)申请人4D分子治疗有限公司地址美国加利福尼亚州

(72)发明人D·H·柯恩M·科特曼D·谢弗

(74)专利代理机构中国专利代理(香港)有限公司72001

专利代理师罗文峰彭昶

(51)Int.Cl.

权利要求书2页说明书70页序列表（电子公布）附图30页C07K14/015

权利要求书2页说明书70页

序列表（电子公布）附图30页

(54)发明名称

腺相关病毒变异衣壳和其使用方法

(57)摘要

CN119613504A本发明涉及腺相关病毒变异衣壳和其使用方法。本文提供了变异腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白，其相对于亲代AAV衣壳蛋白具有一种或多种氨基酸序列修饰，当存在于AAV病毒粒子中时，与包括未经修饰的亲代AAV衣壳蛋白的AAV病毒粒子对肌细胞的感染性相比，所述变异AAV衣壳蛋白赋予一种或多种类型的肌细胞增加的感染性。还提供了重组AAV病毒粒子和包括如