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生物技术制药

汇报人:2026

2026年01月10日

CONTENTS

目录

01

药物研发流程

02

关键技术突破

03

临床应用案例

04

产业市场分析

药物研发流程

01

靶点发现与验证

基因组学与生物信息学筛选

利用人类基因组计划数据，结合AI算法分析疾病相关基因，如Amgen通过全基因组关联分析发现PCSK9靶点。

蛋白质组学与相互作用验证

采用质谱技术鉴定疾病组织差异蛋白，罗氏通过酵母双杂交验证HER2蛋白相互作用，推动赫赛汀研发。

动物模型与临床前验证

在小鼠肿瘤模型中测试靶点有效性，如诺华使用CRISPR编辑小鼠验证CD20靶点，为利妥昔单抗提供依据。

药物设计与筛选

基于靶点的理性设计

如诺华公司开发的CAR-T药物Kymriah，针对CD19靶点设计，通过基因工程改造T细胞，精准识别并杀伤癌细胞。

高通量筛选技术应用

辉瑞公司采用自动化筛选平台，对百万级化合物库进行筛选，成功发现新冠口服药Paxlovid的活性成分PF

虚拟筛选与AI辅助设计

英矽智能利用AI平台Pharma.AI，针对特发性肺纤维化靶点，设计出候选药物INS018_055，进入Ⅱ期临床试验。

临床前研究

靶点发现与验证

通过基因测序技术筛选疾病相关靶点，如诺华公司在开发CAR-T疗法时，针对CD19靶点进行特异性验证。

候选药物合成与