信念医药：以基因科技重塑罕见病治疗未来.pptxVIP

content目录01破局之道：中国首个遗传病基因治疗产品的诞生02技术壁垒：工程化AAV平台构筑核心竞争力03临床价值：为‘玻璃人’群体带来新生希望04战略布局：多元化管线与全球化协同并进05商业可及：定价策略与多元支付体系探索06愿景使命：做让百姓买得到、用得起、治得好的中国基因药

破局之道：中国首个遗传病基因治疗产品的诞生01

信玖凝?获批上市，标志着我国实现基因治疗领域历史性突破首个获批2025年4月，信玖凝?获NMPA批准上市，成为我国首个遗传病基因治疗产品。标志着中国在基因治疗领域实现从跟跑到领跑的历史性突破。亚洲首款作为亚洲首款血友病B基因疗法，填补了国内空白。其成功上市彰显中国原研实力，推动全球罕见病治疗格局变革。自主产权基于完全自主知识产权的AAV载体技术平台研发而成。打破国际垄断，为后续基因药物国产化提供可复制的技术路径。治愈突破单次输注即可长期稳定表达凝血因子IX，显著降低出血率。被《新英格兰医学杂志》评价为具有‘治愈潜力’的革命性疗法。

作为亚洲首款、全球第三款血友病B基因疗法，填补国内空白填补空白信玖凝?的上市填补了我国遗传病基因治疗领域的空白，成为首个获批的此类产品。它标志着中国在基因治疗赛道上实现从无到有的突破，具有里程碑意义。亚洲首款作为亚洲首款血友病B基因疗法，信玖凝?代表了区域内的领先水平。其成功研发提升了我国在全球基因治疗领域的话语权和技术自信