抗纤维化小核酸药物临床试验研发现状.pptxVIP

2026/05/10抗纤维化小核酸药物临床试验研发现状汇报人:

CONTENTS目录01抗纤维化治疗领域概述02小核酸药物技术基础与优势03全球抗纤维化小核酸药物研发现状04中国抗纤维化小核酸药物研发进展

CONTENTS目录05重点适应症临床试验进展06临床试验关键技术与挑战07典型案例深度剖析08未来发展趋势与展望

抗纤维化治疗领域概述01

纤维化疾病的临床挑战与未满足需求疾病负担持续加重，患者数量稳步增长以特发性肺纤维化（IPF）为例，其诊断后中位生存期仅2-3年，被称为“肺部癌症”。全球范围内IPF发病率呈上升趋势，亚洲地区发病率大致处于3-13/10万区间，患病率在5-40/10万范围波动。中国IPF患者数量从2018年的23.7万人增长至2022年的26.4万人。现有治疗手段有限，难以逆转疾病进程目前纤维化疾病治疗以延缓进展、改善症状为主，缺乏有效逆转手段。如IPF领域，FDA仅批准吡非尼酮和尼达尼布两款药物；肝纤维化领域，现有MASH治疗药物（如Resmetirom、Semaglutide等）主要着眼于改善代谢与炎症，在直接逆转纤维化方面作用有限。全球市场需求旺盛，增长潜力巨大特发性肺纤维化市场规模预计从2024年的46亿美元增长至2029年的64.3亿美元，复合年增长率为6.95%。2024年，吡非尼酮与尼达尼布两款原研药全球销售合计约295.