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2025年基因治疗在遗传性血液病中的应用进展试题及答案

一、单项选择题（每题2分，共20分）

1.2025年最新临床数据显示，针对β-地中海贫血的基因治疗中，通过CRISPR-Cas9靶向编辑的关键位点是以下哪项？

A.γ-珠蛋白基因启动子区

B.BCL11A基因红系增强子

C.α-珠蛋白基因3非翻译区

D.血红素合成酶编码区

2.下列哪项不属于2025年基因治疗载体优化的核心方向？

A.提高AAV载体对造血干细胞的靶向性

B.开发可诱导型慢病毒载体以控制基因表达

C.降低脂质纳米颗粒（LNP）的免疫原性

D.优化锌指核酸酶（ZFN）的脱靶效应预测算法

3.2025年发表的Ⅲ期临床试验中，针对重型血友病A的基因治疗采用的主要策略是？

A.自体T细胞转导F8基因

B.AAV载体递送功能性F8cDNA

C.碱基编辑修复F8基因点突变

D.基因沉默抑制F8抑制因子表达

4.镰刀型细胞贫血（SCD）基因治疗的核心目标是？

A.完全敲除突变的HBB基因

B.激活胎儿血红蛋白（HbF）的持续表达

C.过表达α-珠蛋白以平衡珠蛋白链比例

D.修复红细胞膜蛋白基因缺陷

5.2025年新获批的基因治疗产品中，针对腺苷脱氨酶缺乏症（ADA-SCID）的疗法主要采用？

A.体内AA