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2025年医药研发流程与法规手册

第1章研发立项与战略规划

1.1创新药研发立项评估体系

立项评估的核心是建立一套多维度的量化打分模型，将创新药研发的复杂性、技术壁垒和失败风险转化为可比的数值。例如，评估一个针对罕见病的口服药项目时，需首先确认其靶点是否属于全球公认的“孤儿药”范畴，若符合定义，该项目的技术壁垒分值将直接提升至25分，这是启动研发的前提门槛。在技术可行性层面，需引入专利布局分析工具，查看全球范围内是否存在针对该化学结构或生物靶点的核心专利，若相关专利已过期或存在许可窗口，则专利风险系数评分降至10分，从而确立项目的“非侵权”安全边际。

针对临床终点的选择，应依据药代动力学（PK）和药效学（PD）数据构建预测模型，例如预测该药物在特定肝肾功能不全患者中的AUC值，若模型显示预期疗效优于安慰剂组的1.5倍，则临床终点设定的合理性得分可达20分。经济性评价需结合生命周期成本法（LCV），对比仿制药的上市时间与价格，若仿制药上市时间超过3年且价格低于原研药的80%，则仿制药的替代风险得分应被标记为“高”，以此否决此类项目立项。团队资质评估需审查候选研发人员的学术背景，若项目负责人拥有至少10年的相关领域研发经验，且团队中拥有2名以上在顶级期刊发表过SCI一区论文的核心骨干，则团队匹配度得分可高达22分，证明项目具备