生物医药研发与临床试验手册.docx

生物医药研发与临床试验手册

第1章

1.1创新药靶点验证与候选药物筛选

必须通过生物信息学工具对海量基因数据进行多维分析，利用共表达网络识别潜在的功能性靶点，并计算其预测的生物学活性分数，以此作为筛选候选靶点的核心依据。接着，需开展体外细胞实验，选取具有代表性的原代细胞系或原代细胞建立模型，通过WesternBlot、qPCR及免疫荧光技术，在分子水平验证靶点蛋白的表达水平及其在疾病模型中的表达情况。

随后，必须构建体内动物模型，选择与目标疾病高度相关的转基因小鼠或类器官模型，通过给药实验观察靶点干预后对疾病进程（如肿瘤体积、炎症因子水平）的具体影响，以评估靶点的临床转化潜力