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非标准PAM序列介导的CRISPR-Cas9对人类细胞基因编辑影响的深度剖析

一、引言

1.1研究背景与意义

在生命科学领域，基因编辑技术一直是研究的焦点。自20世纪70年代基因工程诞生以来，科学家们不断探索精确修饰基因的方法，以深入理解基因功能、治疗遗传疾病以及改良生物品种。早期的基因编辑技术，如锌指核酸酶（ZFNs）和转录激活样效应因子核酸酶（TALENs），虽然能够实现对基因的定点修饰，但存在操作复杂、成本高昂以及特异性有限等问题，限制了其广泛应用。直到CRISPR-Cas9技术的出现，基因编辑领域迎来了革命性的变革。

CRISPR-Cas9系统源自细菌和古细菌的适应性免