阵发性睡眠性血红蛋白尿症克隆筛查及补体抑制剂治疗监测中国专家共识总结2026.pptx

阵发性睡眠性血红蛋白尿症克隆筛查及补体抑制剂治疗监测中国专家共识总结2026

目录contents01PNH疾病概述02克隆筛查指征03治疗监测要点04疗效不佳处理

PNH疾病概述

010302PNH是一种罕见的获得性造血干细胞基因突变疾病国际PNH工作组将PNH分为三种临床类型PNH虽为良性疾病但传统治疗下生存率亟待提高阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是由PIGA基因体细胞突变引起的罕见疾病，发生于多能造血干细胞层面，属于获得性疾病。其主要特征为血管内溶血、血栓形成倾向及骨髓衰竭。根据国际PNH工作组（I-PIG）分类，PNH包括经典型（以溶血和血栓为主）、合并其他骨髓衰竭性