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改性聚乙烯亚胺共聚物：基因载体的创新与突破

一、引言

1.1研究背景

基因治疗作为一种革命性的治疗手段，为众多难治性疾病的攻克带来了前所未有的希望。从单基因遗传病如囊性纤维化、镰状细胞贫血，到复杂的多基因疾病如癌症、心血管疾病，基因治疗通过对异常基因的纠正、替换或调控，从根源上干预疾病进程，有望实现传统治疗方法难以企及的治愈效果。据统计，全球范围内已开展了数千项基因治疗临床试验，涉及多种疾病类型，部分基因治疗产品已成功获批上市，如用于治疗脊髓性肌萎缩症的Zolgensma，显著改善了患者的生存质量和预后，展现出基因治疗的巨大潜力。

在基因治疗的诸多关键要素中，基因载体扮演着不可或缺的角色