新药研发与临床试验手册（执行版）.docx

新药研发与临床试验手册（执行版）

第1章

1.1药物研发目标与立项依据

明确研发目标需基于全球疾病负担（GBD）数据，例如以2023年WHO发布的《全球疾病负担》报告为依据，确定针对某特定罕见病（如囊性纤维化）的药物治疗目标，即“在3年内将治疗成本降低20%，同时使5岁以下儿童死亡率降低15%。立项依据应结合临床前研究数据，展示候选药物在体外细胞模型中的活性，例如通过IC50值证明抑制剂对癌细胞系的抑制能力达到10^-6M级别，并引用初步的动物实验数据表明其生物利用度不低于60%。

阐述研发目标需符合GLP（药物非临床质量管理规范）要求，确保所有数