聚赖氨酸修饰氧化铁纳米颗粒（IONP-PLL）入胞机制及基因治疗应用探究.docx

聚赖氨酸修饰氧化铁纳米颗粒（IONP-PLL）入胞机制及基因治疗应用探究

一、引言

1.1研究背景

基因治疗作为一种新兴的治疗方式，旨在将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，为多种疑难病症的治愈带来了希望。自20世纪70年代基因治疗的概念首次被提出以来，这一领域经历了从理论探索到临床应用的漫长过程。1990年，美国国家食品药品监督管理局正式批准了第一个基因治疗临床试验，标志着基因治疗技术正式进入临床研究阶段。此后，基因治疗领域取得了显著进展，多种基因治疗产品相继获批上市，如2012年欧洲药品管理局（EMA）批准的UniQure公司的基因治疗药物Gly