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基因编辑技术应用指南（执行版）

第1章基因编辑技术原理与基础认知

1.1主流基因编辑工具概述

CRISPR-Cas9系统是目前应用最广泛的基因编辑工具，其核心由Cas9核酸酶蛋白与向导RNA（gRNA）组成，通过gRNA引导Cas9蛋白在基因组特定位点切割DNA，随后依赖细胞自身的修复机制完成编辑。该系统的优势在于设计灵活、成本低廉，全球已有超过150家科研机构和数千家企业投入研发，使其成为生物医学研究的“瑞士军刀”。锌指核酸酶（ZFN）与转录激活因子样效应物核酸酶（TALEN）是继CRISPR之前的两种主要工具，它们分别利用锌指蛋白或TALE蛋白结合