基因编辑治疗血友病B的AAV载体肝脏靶向递送效率竞争.docx

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《基因编辑治疗血友病B的AAV载体肝脏靶向递送效率竞争》

一、概述

1.1背景与意义

血友病B是一种由凝血因子IX（FIX）基因突变引发的X连锁隐性遗传出血性疾病，患者体内FIX活性严重不足，终身面临自发性出血与关节损伤风险。

传统替代治疗需频繁静脉输注FIX浓缩制剂，不仅费用高昂、依从性差，且无法根除关节病变进程，长期存在抑制物产生的免疫风险。

基因编辑技术的崛起为血友病B提供了“一次给药、长期治愈”的可能。腺相关病毒（AAV）载体凭借其低致病性、低免疫原性及对肝细胞的高亲和性，成为递送FIX基因的核心平台。

然而，AAV载体肝脏靶向递送效率直接决定FIX表达水平与治疗持