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2025年药品研发与临床试验指导手册

第1章

1.1创新药研发路径选择与资源调配

研发路径选择是项目的“导航仪”，需基于药物靶点特性、临床阶段及市场窗口期进行综合研判。对于高价值靶点，应优先选择单臂I期临床至III期临床的“快速通道”策略，以缩短上市时间；若靶点处于探索期，则需采用“靶点确认-候选分子筛选-临床前研究”的稳健路径，确保数据扎实。资源调配需遵循“人、财、物”的动态平衡原则。例如，在关键候选分子（LeadCompound）阶段，应集中80%的研发人力投入于化合物结构优化与生物利用度研究，仅保留20%用于早期毒理学研究，避免前期资源分散导致后期数据质量下降。

制定资源调配计划时，必须设定明确的“资源水位线”。以某仿制药企为例，在II期临床前，需确保临床试验团队、CMC团队及药代动力学（PK）团队的人力占比不低于60%，并预留15%的机动资源应对突发实验异常或人员流动。建立跨部门资源协同机制至关重要，需打破研发、临床、注册、生产部门的壁垒。例如，在II期临床启动前，临床科室应提前3个月向研发部提交详细的样本量估算表，由生产部门同步确认GMP合规的产能与物料储备，实现数据与物料的双向同步。资源调配需引入“影子预算”机制，即在正式预算下达前，先由部门主管对关键任务进行预估，若预估偏差超过±10%，需立即启动资源