JAK抑制剂在骨髓增殖性肿瘤中的应用.pptxVIP

JAK抑制剂在骨髓增殖性肿瘤中的应用汇报人：血液科

目录MPN疾病概述与治疗痛点JAK-STAT信号通路与靶向机制鲁索替尼：一线治疗金标准新一代JAK抑制剂与双靶点突破联合治疗策略与耐药应对临床指南与未来展望010203040506

MPN疾病概述与治疗痛点01

MPN定义与经典亚型6万+年新发患者20万+存量患者60-65岁中位诊断年龄真性红细胞增多症（PV）红细胞容量增加致血液黏稠度升高，表现为头痛、皮肤黏膜红紫、血栓事件JAK2V617F95%原发性血小板增多症（ET）血小板持续≥450×10?/L，血栓与出血风险并存JAK250%-60%CALR67%-88%原发性骨髓纤维化（PMF）骨髓纤维化、脾肿大、血细胞减少三联征，预后最差预后最差2023年纳入罕见病目录

MPN核心治疗痛点预后不良PMF高危患者中位生存期仅2-3年10%-20%进展为急性髓系白血病转化后生存期锐减至约3.6个月贫血困境约70%的MF患者存在贫血症状传统JAK抑制剂会进一步加重贫血形成治疗悖论耐药挑战鲁索替尼治疗后约30%患者出现原发或继发耐药响应持续时间有限对异常造血克隆影响有限血栓风险MPN患者血栓事件发生率高达15%-20%严重影响生存质量与预后老年患者难题老年MPN患者合并症多药物耐受性差，需个体化调整异基因造血干细胞移植适用率低预后不良PMF高危患者中位生存期仅2-3年10%-20%