原创力文档2026再生医学在罕见病治疗中的潜力与挑战
目录
TOC\o1-3\h\z\u摘要 3
一、再生医学概述及其在罕见病领域的战略定位 5
1.1再生医学核心定义与技术范畴 5
1.2罕见病的临床特征与未满足需求分析 9
1.3再生医学解决罕见病痛点的逻辑框架 13
二、干细胞疗法的应用潜力与临床进展 16
2.1间充质干细胞（MSCs）在组织修复中的作用机制 16
2.2诱导多能干细胞（iPSCs）的疾病模型构建与药物筛选 20
三、基因编辑与基因治疗的精准干预策略 23
3.1CRISPR/Cas9技术在单基因罕见病中的应
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