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大模型在药物研发中的前沿应用（2025-2026）

摘要

药物研发长期受困于“双十定律”——10年时间、10亿美元投入，方能诞生一款新药。大模型技术的介入正在改写这一公式。从AlphaFold3对蛋白质-小分子相互作用的精准预测，到生成式AI在denovo药物分子设计中的突破性应用，2025至2026年间，AI制药从“概念验证”迈入了“管线产出”的新阶段。本文沿药物研发全流程，系统梳理大模型在靶点发现、分子生成、临床前优化等环节的前沿实践，并结合头部药企的公开管线数据，分析这一领域的技术突破与待解挑战。

一、药物研发的痛点与大模型的切入点

理解大模型对药物研发的价值，需要先理解药物研发流程的本质。一套典型的现代药物研发管线大致包含以下环节：疾病机制研究与靶点识别、先导化合物发现、药物分子设计与优化、临床前动物实验、临床试验一期至三期、监管审批与上市后监测。这条链路的漏斗形状极为陡峭——进入临床前研究的候选分子中，最终仅有约10%能够获批上市。

效率瓶颈集中在早期阶段。靶点识别需要从海量生物医学文献和组学数据中建立基因-蛋白质-疾病之间的因果关系链，传统上依赖科研人员的文献阅读与直觉判断，速度慢且遗漏率高。先导化合物发现传统上依赖高通量筛选——对百万级化合物库进行自动化实验，每筛选出一个候选分子平均耗时数月。药