儿童血液病药物基因组学：遗传因素对药代动力学与药效学影响.pdfVIP

NIH公共作者手稿CurrOpinPediatr.作者

手稿；可在PMC2013年3月29日获取。

最终编辑形式：CurrOpinPediatr.2010年12月；22(6):703–710.

doi:10.1097/MOP.0b013e32833fde85.

童血的药物组学

儿白病

StevenW.Paugh,GabrieleStocco和WilliamE.Evans*血液项目和药物科学

系，圣犹大儿童研究医院，田纳西州孟菲斯38105

综述的目的—许多药物，尤其是在儿童中使用的药物，其治疗指数非常窄，达到治

疗效果所需的剂量存在显著的毒性风险。这在化疗中尤为重要，因为必须在毒性风

险与可能的次优（低）系统之间取得平衡，后者在药物清除率较高的患者中可能效

果较差。本综述的目的是讨论导致这些药物药代动力学和药效学差异的遗传因素。

的研究—对儿科患者群体进行的全组关联研究正在揭示可能影响特定疾病易感

性和药物药代动力学及药效学特征的组变异。多个具有较小效应的遗传因素可能共

同决定一个药物组表型，因此在预测相关药